Budget impact of prophylactic treatment of rVIII-SingleChain in moderate and severe hemophilia A in Italy

L’emofilia A è una malattia ereditaria rara caratterizzata da ridotti livelli del fattore di coagulazione VIII, con una prevalenza in Italia tra 6,8 e 13,8 su 100.000 abitanti. Il trattamento profilattico con prodotti a base di fattore VIII ricombinante (rFVIII) rappresenta lo standard di cura, ma è associato a costi elevati per il Servizio Sanitario Nazionale.

Il lavoro ha sviluppato un modello di budget impact analysis per stimare l’impatto economico dell’incremento dell’utilizzo di rVIII-SingleChain per il trattamento profilattico di pazienti con emofilia A moderata e grave in Italia su un orizzonte temporale di 3 anni.

Il modello ha confrontato uno scenario base (quota di mercato costante di rVIII-SingleChain al 9%) con uno scenario alternativo (quota crescente dal 15% al 25% nel triennio), integrando dati epidemiologici dalla letteratura, dati real-world pooled da Italia, Germania e USA per consumi e tassi annuali di sanguinamento, e prezzi sia di listino nazionale che di acquisizione regionale.