Health Technology Assessment (HTA) del farmaco eplontersen per la gestione dei pazienti affetti da polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) in Italia

L’amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTRv) è una patologia genetica rara e progressiva caratterizzata da accumulo di proteine amiloidi, che può manifestarsi con polineuropatia periferica (ATTRv-PN).

Questo studio presenta un’analisi multidimensionale (HTA) del farmaco eplontersen, una terapia antisenso che riduce la produzione di transtiretina, valutandone l’impatto clinico, economico, organizzativo, etico e sociale nel contesto del Servizio Sanitario Nazionale italiano.